Будущее за ДНК-терапией?


Будущее за ДНК-терапией?

США: «Супергеройская» вакцина, основанная на ДНК олимпийского спортсмена, может обеспечить «генетическое обновление всего тела»

👁661

Профессор Стэнфорда говорит, что лечение обеспечит долгосрочную защиту от сердечных заболеваний, болезни Альцгеймера и других состояний здоровья.

СТЭНФОРД, Калифорния — Новаторская «супергеройская» вакцина, вдохновленная кодом ДНК олимпийских спортсменов, может помочь преобразовать общество в течение следующего десятилетия, утверждает ведущий ученый-генетик.

Вакцина обеспечит пожизненную защиту от трех из десяти ведущих причин смерти, по словам Юана Эшли, профессора медицины и генетики в Стэнфордском университете. Так называемый «супергеройский» джеб может обеспечить одновременную, долгосрочную защиту от сердечных заболеваний, инсульта, болезни Альцгеймера и заболеваний печени благодаря достижениям в области генной инженерии.

Это прорывное лечение предоставит план «идеальных» клеток от мужчин и женщин, чьи гены более устойчивы к болезням, чем у среднего человека, вместе с «руководством по эксплуатации», чтобы помочь организму «восстановить, настроить и улучшить» свои собственные версии. Одна доза может привести к «генетическому обновлению всего тела», которое снизит риск преждевременной смерти у некоторых взрослых на целых 50 процентов.

Когда появится «супергеройская» вакцина?

Эшли говорит, что вакцина будет вводиться тем, кто серьезно нуждается в клинической необходимости, прежде чем она будет развернута среди более широкого населения, включая детей. Ожидается, что клинические испытания отдельных компонентов начнутся к 2026 году, а комбинированная вакцина станет доступной в течение 10-15 лет.

Если прорывы в исследованиях и технологиях генома продолжат развиваться такими же быстрыми темпами, вакцина может стать широко доступной во всем мире всего за 10 лет, по словам Эшли, которая также является заместителем декана Стэнфордского университета. Профессор Эшли, 49 лет, является директором-основателем Стэнфордского центра наследственных сердечно-сосудистых заболеваний и его Программы клинической геномики.

«Геномная медицина была обещана на протяжении десятилетий, но благодаря достижениям в этой области мы теперь достигаем стадии, когда это обещание должно стать реальностью, возвестив о смелой новой эре медицинских методов лечения», — говорит профессор в заявлении SWNS.

«Скоро у нас будут инструменты генной инженерии для восстановления, настройки и улучшения ДНК, связанной с множеством заболеваний, ограничивающих жизнь, чтобы сделать нас всех менее склонными к развитию этих заболеваний в течение всей нашей жизни. Это, конечно, не означает, что мы можем заставить людей жить вечно, и мы не можем гарантировать, что ожидаемая продолжительность жизни увеличится, но, вероятно, преждевременных смертей можно избежать во многих случаях», — продолжает Эшли.

«Достижения в модификации ДНК означают, что количество людей со «сверхчеловеческими» генами — тех, кто более устойчив к болезням — больше не является научной фантастикой, а в ближайшие годы абсолютным научным фактом. Потенциально миллионы людей могут быть затронуты этой технологией — супергеройским джебом,за неимением лучшего описания».

«Это может значительно снизить бремя заболеваний с генетическим компонентом, таких как болезнь Альцгеймера, заболевания печени, ишемическая болезнь сердца и связанные с ними состояния, такие как инсульты и сосудистая деменция», — продолжает генетик из Стэнфорда. «Не только возможно, но и вероятно, что такой джеб станет доступным в ближайшие 10-15 лет, а преимущества этого лечения станут очевидными в течение следующих двух-трех десятилетий. Если бы мы смоделировали только смертельные сердечные приступы, то новое лечение могло бы привести к снижению заболеваемости на 50 процентов».

«Автокорректная» вакцина для ваших генов

Традиционные вакцины работают, обучая иммунную систему распознавать врага, доставляя мертвый или ослабленный патоген в организм. Это заставляет собственные антитела иммунной системы искать патогены и чужеродные белки, которые они несут, и уничтожать их.

Тем не менее, большинство геномных вакцин, включая предлагаемый «супергеройский» выстрел, работают, доставляя строки генетического кода к определенным клеткам. Этот код включает в себя несколько версий «редактора генов», инструмента, такого как текстовый процессор, который изменяет только одну букву ДНК с версии, склонной к болезням, до версии, устойчивой к болезням.

Чтобы гарантировать, что генные редакторы безопасно достигают нужных органов и не разрушаются на пути к иммунной системе организма, они переносятся инактивированными вирусами-мишенью или заключены в липиды (частицы жира) к точному месту назначения. Липидная техника используется Pfizer-BioNTech для упаковки вакцины от COVID-19.

Ученые сравнили редактирование генов с функцией «автозамены», используемой для исправления орфографических ошибок в документах, написанных на компьютере. Однако вместо того, чтобы переписывать слова, редактирование генов переписывает поврежденную ДНК. Методика не нова, но остается относительно непроверенной, по крайней мере, на людях.

Профессор Эшли говорит, что продолжающиеся достижения в инструменте редактирования генома CRISPR (кластеризованные регулярно чередующиеся короткие палиндромные повторы) приведут к «очень значительным» разработкам в лечении серьезных заболеваний в течение следующего десятилетия. Их уже считается проще и дешевле сделать в масштабе.

«Редактирование генов в настоящее время приходит в совершеннолетнее возраста, принося с собой захватывающую возможность предотвращения серьезных заболеваний в популяции до их развития», — добавляет профессор Эшли. «Не все будут восприимчивы к этим заболеваниям, но для тех, кто подвержен этим, это будет революционно новый подход к профилактике заболеваний».

«Многое еще предстоит сделать, не в последнюю очередь с точки зрения обеспечения безопасности лекарства, и ничто в генетической медицине никогда не гарантируется, но в настоящее время кажется вероятным, что мы сможем предотвратить большое количество сердечных приступов и инсультов и, возможно, многих других заболеваний, чтобы люди были здоровы и счастливы дольше».

Реальные сверхлюди уже существуют

Вероятность «супергеройской» вакцины зависит от поиска реальных сверхлюдей, чьи гены уникально устойчивы к болезням, или тех, кто более способен бороться с ними. Примером является финский олимпийский чемпион Ээро Мянтиранта, у которого был обнаружен необычно высокий уровень гемоглобина, что указывает на избыток переносящих кислород красных кровяных клеток, что повысило его уровень выносливости.

Другие примеры включают американку Шарлейн Трейси, у которая, как было обнаружено, имеет необычно низкий уровень холестерина, и неназванного пакистанского мальчика, который не мог чувствовать боль. Точное число людей со сверхчеловеческими генами остается неясным, но, как полагают, включает в себя несколько миллионов человек во всем мире.

Профессор Эшли считает, что генетические базы данных, такие как Британский биобанк, который в настоящее время содержит медицинскую и генетическую информацию о более чем 500 000 человек, будут играть решающую роль в разработке генетической вакцины. Они уже обнаружили сверхчеловеческие гены для сердечных заболеваний, заболеваний печени и болезни Альцгеймера и могут стать ключом к профилактике рака и других терминальных заболеваний в будущем.

Репортаж автора SWNS Олли Бакли

Источник: StudiFinds